Beim Drug Repurposing geht es um eine einfache, fast provokante Idee: Wir haben bereits tausende zugelassene Medikamente – warum nutzen wir sie nicht systematisch für alle Krankheiten, bei denen sie helfen könnten?
Genau hier setzt die Arbeit von David Fajgenbaum an. Seine Geschichte ist keine nette Anekdote, sondern ein Beispiel dafür, wie groß die Lücke zwischen medizinischem Wissen, klinischer Praxis und den tatsächlichen Bedürfnissen von Patient*innen sein kann. Denn während das System stark auf neue Wirkstoffe ausgerichtet ist, bleiben viele „naheliegende“ Therapieoptionen ungenutzt – obwohl sie längst verfügbar wären.
In diesem Artikel schauen wir uns an, wie Drug Repurposing in der Medizin funktioniert, warum es so selten konsequent betrieben wird, welche Risiken und Grenzen es gibt – und warum KI-gestützte Ansätze wie Every Cure das Feld gerade neu sortieren.
Hier ist der Überblick, was dich erwartet:
Inhaltsverzeichnis
- Was ist Drug Repurposing in der Medizin?
- Warum vorhandene Medikamente oft unterschätzt werden
- Das strukturelle Problem im Medizinsystem: Innovation vs. Wiederverwendung
- David Fajgenbaum und Castleman Disease: Wenn Forschung persönlich wird
- Off-Label-Use: Chancen, Risiken und medizinische Verantwortung
- KI in der Medizin: Wie Drug Repurposing systematisch skalierbar wird
- Konkrete Beispiele: Rapamycin, TNF-Inhibitoren und andere Umnutzungen
- Prävention, Longevity und Drug Repurposing – sinnvolle Schnittmenge?
- Warum Drug Repurposing die Zukunft der Medizin verändern kann
1. Was ist Drug Repurposing in der Medizin?
Drug Repurposing (auch: Drug Repositioning) beschreibt die gezielte Nutzung bereits zugelassener Medikamente für andere Krankheiten, als die, für die sie ursprünglich entwickelt wurden.
Wichtig dabei:
Es geht nicht um alternative Medizin, Experimente ohne Grundlage oder Selbstversuche. Es geht um Medikamente,
- die bereits am Menschen getestet wurden
- deren Nebenwirkungen bekannt sind
- die oft seit Jahren oder Jahrzehnten im Einsatz sind
Der Unterschied liegt allein darin, wofür sie eingesetzt werden.
Ein einfaches Beispiel
Ein Medikament wurde ursprünglich gegen Bluthochdruck entwickelt. Später stellt man fest, dass es auch Entzündungen im Gehirn dämpft – und damit möglicherweise bei einer neurologischen Erkrankung hilft.
Das Medikament selbst ist nicht neu. Die Anwendung ist neu.
Warum das medizinisch so interessant ist
Die Entwicklung eines neuen Medikaments dauert im Schnitt:
- 10–15 Jahre
- kostet oft über 1 Milliarde Euro
- mit hoher Wahrscheinlichkeit des Scheiterns
Beim Drug Repurposing entfällt ein großer Teil dieses Weges.
Das Medikament ist da. Die Frage lautet nur noch:
Bei welchen Krankheiten könnte es zusätzlich wirken – und warum?
Genau hier liegt das enorme Potenzial.
2. Warum vorhandene Medikamente oft unterschätzt werden
Moderne Medizin ist stark auf Innovation ausgerichtet. Neue Moleküle, neue Patente, neue Wirkstoffe. Das klingt fortschrittlich – hat aber einen Haken.
Medikamente sind biologisch „unspezifisch“
Ein Medikament wirkt fast nie nur auf einen einzigen Prozess im Körper.
Die meisten greifen in Signalwege, Enzyme, Immunreaktionen oder Stoffwechselprozesse ein, die bei vielen Krankheiten eine Rolle spielen.
Beispiele:
- Entzündung ist beteiligt an Krebs, Autoimmunerkrankungen, neurodegenerativen Erkrankungen
- Zellwachstum spielt bei Tumoren, aber auch bei Immunerkrankungen eine Rolle
- Stoffwechselwege beeinflussen Herz, Gehirn, Hormonsystem und Immunsystem
Das bedeutet:
Ein Medikament, das einen dieser Wege beeinflusst, kann theoretisch bei mehreren Erkrankungen wirken.
Warum wird das trotzdem oft nicht genutzt?
Es gibt mehrere Gründe:
- Kein finanzieller Anreiz
Alte Medikamente sind oft nicht mehr patentgeschützt.
Für Pharmafirmen lohnt es sich wirtschaftlich kaum, neue Studien dafür zu finanzieren. - Fachliche Silos
Onkologen lesen andere Studien als Neurologen.
Immunologen sprechen selten mit Kardiologen.
Verbindungen bleiben unentdeckt. - Systemische Trägheit
Leitlinien ändern sich langsam.
Ärzte müssen sich absichern.
Neues wird oft erst genutzt, wenn es „offiziell“ etabliert ist.
Das Ergebnis:
Viele Medikamente könnten helfen, werden aber nie systematisch geprüft.
3. Das strukturelle Problem im Medizinsystem: Innovation vs. Wiederverwendung
Hier wird es grundlegend – und ein wenig unbequem.
Das Medizinsystem belohnt Neues, nicht Nützliches
Forschung, Fördergelder, Karrieren und Publikationen sind stark darauf ausgerichtet:
- neue Wirkstoffe zu entdecken
- neue Targets zu identifizieren
- neue Medikamente zu entwickeln
Das ist wichtig – aber einseitig.
Ein Forscher, der zeigt, dass ein altes Medikament bei einer neuen Krankheit wirkt, bekommt oft:
- weniger Aufmerksamkeit
- weniger Förderung
- weniger Prestige
Obwohl der Nutzen für Patient*innen enorm sein kann.
Ärztliche Praxis und Forschung sind getrennt
Viele Ärzt*innen erleben täglich, dass Medikamente „off-label“ helfen.
Diese Beobachtungen landen aber oft:
- nicht in Studien
- nicht in Datenbanken
- nicht in systematischer Auswertung
So geht wertvolles Wissen verloren.
Die Folge für Patient*innen
Für seltene Krankheiten oder komplexe Erkrankungen bedeutet das:
- „Es gibt keine Therapie“
- „Wir haben alles ausprobiert“
- „Mehr können wir nicht tun“
Obwohl möglicherweise ein zugelassenes Medikament existiert, das helfen könnte – nur wurde diese Verbindung nie hergestellt.
Genau an dieser Stelle setzt Drug Repurposing an:
Nicht als Zufall, sondern als systematischer Ansatz.
4. David Fajgenbaum und Castleman Disease: Wenn Forschung persönlich wird
Man versteht Drug Repurposing erst richtig, wenn man sieht, was passiert, wenn das System versagt – und jemand gezwungen ist, selbst nach Lösungen zu suchen.
David Fajgenbaum erkrankte als junger Medizinstudent an einer seltenen und extrem aggressiven Form der Castleman Disease. Innerhalb weniger Jahre lag er mehrfach auf der Intensivstation, mehrfach mit Organversagen, mehrfach kurz vor dem Tod. Die besten Spezialist*innen erklärten ihm irgendwann: Es gibt keine weiteren Optionen.
Was dann passierte, ist entscheidend für das Verständnis von Drug Repurposing.
Die zentrale Erkenntnis
Fajgenbaum stellte sich eine einfache, aber unbequeme Frage:
Wenn mir Medikamente helfen, die für ganz andere Krankheiten entwickelt wurden – woher wissen wir, dass wir schon alles ausprobiert haben?
Er wusste:
- Es gibt rund 4.000 FDA-zugelassene Medikamente
- Sein Körper hatte bereits auf mehrere „zweckentfremdete“ Therapien reagiert
- Niemand prüfte systematisch alle möglichen Optionen
Also begann er, Daten zu sammeln:
- Blutproben aus verschiedenen Krankheitsphasen
- Immunzell-Analysen
- Proteinprofile im Serum
- Gewebeuntersuchungen seiner Lymphknoten
Er arbeitete sich – ohne klassische Laborausbildung – in molekulare Signalwege ein. Dabei entdeckte er, dass bei ihm ein bestimmter Zellregulationspfad dauerhaft überaktiv war: mTOR.
Die Konsequenz
Er nahm ein Medikament, das ursprünglich zur Unterdrückung von Organabstoßung nach Transplantationen entwickelt wurde.
Es war nie für Castleman Disease gedacht.
Es war aber biologisch plausibel.
Seitdem ist er über elf Jahre in Remission.
Das Entscheidende dabei:
Diese Geschichte ist kein Wunder. Sie ist ein Systemversagen mit individueller Lösung.
5. Off-Label-Use: Chancen, Risiken und medizinische Verantwortung
Drug Repurposing bewegt sich oft im Bereich des sogenannten Off-Label-Use. Das bedeutet:
Ein Medikament wird außerhalb seiner offiziell zugelassenen Indikation verschrieben.
Warum Off-Label-Use notwendig ist
Gerade bei:
- seltenen Erkrankungen
- komplexen Multisystemerkrankungen
- therapieresistenten Verläufen
gibt es häufig keine zugelassenen Standardtherapien.
Ohne Off-Label-Use wären viele Patient*innen komplett ohne Behandlungsoption.
Aber: Off-Label ist kein Freifahrtschein
Das Risiko liegt auf der Hand:
- Nicht jede theoretisch sinnvolle Therapie funktioniert
- Nebenwirkungen können auftreten
- Falsche Dosierung kann schaden
Deshalb ist der entscheidende Punkt nicht Mut, sondern Struktur.
Verantwortungsvolles Drug Repurposing braucht:
- biologische Plausibilität (Mechanismus)
- klinische Hinweise (Fallberichte, Beobachtungen)
- saubere Datenauswertung
- transparente Aufklärung von Patient*innen
Das Problem heute:
Off-Label-Use passiert oft isoliert, ohne systematische Erfassung der Ergebnisse.
Erfolge gehen verloren. Fehler werden nicht ausgewertet.
Genau hier liegt der Unterschied zwischen „Hail Mary“ und echter medizinischer Innovation.
6. KI in der Medizin: Wie Drug Repurposing systematisch skalierbar wird
An diesem Punkt kommt künstliche Intelligenz ins Spiel – nicht als Ersatz für Ärzt*innen, sondern als Werkzeug gegen Komplexität.
Das Kernproblem
Niemand kann:
- 4.000 Medikamente
- 18.000 Krankheiten
- Millionen von Studien
gleichzeitig überblicken.
Der menschliche Verstand arbeitet sequenziell.
Biomedizinische Daten sind aber vernetzt, mehrdimensional und fragmentiert.
Was KI hier leisten kann
KI kann:
- bestehende Studien miteinander verknüpfen
- Muster erkennen, die getrennt niemand sieht
- bekannte Wirkmechanismen neu kombinieren
- Prioritäten setzen: Wo lohnt es sich, genauer hinzuschauen?
Wichtig:
Es geht nicht darum, Menschen zu ersetzen oder „virtuelle Experimente“ blind zu vertrauen.
Es geht darum, bereits vorhandenes Wissen sinnvoll zu verbinden.
Ein einfaches Bild:
- Studie A zeigt: Krankheit X aktiviert Signalweg Y
- Studie B zeigt: Medikament Z hemmt Signalweg Y
- Niemand hat A und B je zusammen gedacht
KI kann genau diese Verbindung herstellen.
Der Paradigmenwechsel
Statt:
- zufällige Entdeckungen
- Einzelfallentscheidungen
- langsame Übersetzung in die Praxis
entsteht:
- systematische Priorisierung
- reproduzierbare Hypothesen
- schnellere klinische Umsetzung
Das ist der Übergang von Einzelfall-Medizin zu skalierbarem Drug Repurposing
7. Konkrete Beispiele: Wenn Medikamente plötzlich mehr können
Drug Repurposing klingt theoretisch – ist aber längst Realität. Viele bekannte Medikamente wirken bereits jenseits ihrer ursprünglichen Indikation, oft besser als erwartet.
Rapamycin (Sirolimus)
Ursprünglich entwickelt zur Unterdrückung des Immunsystems nach Organtransplantationen.
Später zeigte sich, dass es den mTOR-Signalweg hemmt – einen zentralen Regulator für Zellwachstum, Entzündung und Immunaktivierung.
Ergebnis:
- lebensrettend bei bestimmten Formen der Castleman Disease
- intensiv erforscht bei Autoimmunerkrankungen
- diskutiert im Kontext von Alterungsprozessen (mit klaren Einschränkungen)
TNF-Inhibitoren
Entwickelt für rheumatoide Arthritis und andere Autoimmunerkrankungen.
Heute erfolgreich eingesetzt bei:
- seltenen Entzündungssyndromen
- bestimmten vaskulären Erkrankungen
- genetischen Autoimmunstörungen bei Kindern
Die gemeinsame Klammer ist nicht die Diagnose, sondern chronische Entzündung.
Onkologische Medikamente
Mehrere Krebsmedikamente wirken auch bei:
- seltenen Immunerkrankungen
- Gefäßtumoren
- überschießenden Immunreaktionen
Nicht, weil sie „gegen Krebs“ sind, sondern weil sie Zellteilung, Signalübertragung oder Immunaktivierung regulieren.
Der rote Faden:
Medikamente behandeln Mechanismen, nicht Krankheitsnamen.
8. Prävention, Longevity und Drug Repurposing – eine sinnvolle Schnittmenge?
Ein spannender, aber sensibler Bereich.
Prävention denkt anders als Akutmedizin
Während klassische Medizin oft reagiert, fragt Prävention:
- Welche Prozesse führen langfristig zu Krankheit?
- Wo können wir früh eingreifen?
Viele dieser Prozesse sind:
- chronische Entzündung
- metabolische Fehlregulation
- Fehlsteuerung des Immunsystems
Genau hier wirken viele Medikamente, die bereits existieren.
Beispiele für präventive Fragestellungen
- Können bestimmte Diabetesmedikamente neurodegenerative Erkrankungen beeinflussen?
- Reduzieren entzündungshemmende Wirkstoffe langfristig Krebsrisiken?
- Lassen sich Gefäßschäden früh bremsen?
Wichtig:
Prävention bedeutet nicht, dass gesunde Menschen unkritisch Medikamente einnehmen sollten.
Es bedeutet, sauber zu prüfen, welche Wirkstoffe in welchem Kontext sinnvoll sind.
Drug Repurposing kann hier helfen, weil:
- Sicherheitsprofile bekannt sind
- Langzeitdaten oft existieren
- Dosierungen angepasst werden können
Aber: Prävention braucht noch strengere Standards als Akuttherapie.
9. Warum Drug Repurposing die Zukunft der Medizin verändern kann
Wenn man alles zusammenführt, wird klar:
Drug Repurposing ist kein Nischenkonzept. Es ist ein Strukturwechsel.
Die wichtigsten Vorteile auf einen Blick
- schneller Zugang zu Therapien
- geringere Entwicklungskosten
- höhere Sicherheit
- besonders relevant für seltene Krankheiten
- besser skalierbar mit KI
Vor allem aber verschiebt sich der Fokus:
- weg vom „neuen Wirkstoff“
- hin zur besten Wirkung für Patient*innen
Das ist unbequem für bestehende Systeme – aber extrem wertvoll für Menschen.
Drug Repurposing zwingt Medizin dazu, wieder eine Kernfrage zu stellen:
Was hilft – und warum?
10. Bekannte Beispiele für Drug Repurposing (alphabetisch)
| Medikament | Ursprüngliche Anwendung | Neue / zusätzliche Anwendung |
|---|---|---|
| Adalimumab | Rheumatoide Arthritis | Seltene Autoimmun- & Entzündungserkrankungen |
| Aspirin | Schmerz, Fieber, Thrombose | Krebsprävention, Gefäßschutz |
| Metformin | Typ-2-Diabetes | Longevity-Forschung, Krebsprävention |
| Propranolol | Bluthochdruck | Gefäßtumoren (z. B. Hämangiome) |
| Rapamycin (Sirolimus) | Organtransplantation | Immunerkrankungen, seltene Krankheiten |
| Ruxolitinib | Myelofibrose | Castleman Disease, Entzündungssyndrome |
| Sildenafil | Herz-Kreislauf | Pulmonale Hypertonie |
| Thalidomid | Beruhigungsmittel (historisch) | Multiple Myelome, Entzündungshemmung |
| Valproat | Epilepsie | Bipolare Störung, neurologische Forschung |
(Liste nicht vollständig – sie wächst ständig)
Ob Magnesium-Glycinat das eines davon ist erfährst du nur in unserem Beitrag dazu….Spoiler: nein.